Pubblicato in Gazzetta Ufficiale il decreto di rimborsabilità di AIFA per paliperidone palmitato trimestrale: per la prima volta, con sole 4 somministrazioni l’anno, sempre più concreti per i pazienti il sogno di una vita libera e la possibilità di un percorso riabilitativo.

I farmaci LAI – Long Acting Injectables – hanno contribuito a modificare la terapia antipsicotica aprendo la strada alla liberazione dal pensiero della malattia e delle ricadute che ingabbiano il paziente, ricadute che colpiscono la gran parte delle persone con schizofrenia.

La nuova terapia trimestrale è frutto dell’impegno in ricerca & sviluppo di Janssen, azienda farmaceutica di Johnson & Johnson, con una storia in psichiatria lunga oltre 60 anni.

Il loro grande sogno è la libertà. Libertà di organizzare il proprio tempo, di immaginare un futuro, di avviare nuovi progetti. Ma nella realtà quotidiana i pazienti con schizofrenia e malattia psicotica convivono soprattutto con il peso di una terapia da non saltare mai per evitare una ricaduta, un nuovo episodio psicotico che comporta il ricovero e fa crollare con un soffio il castello della vita faticosamente ricostruito.

In anni recenti, però, la cura delle psicosi è cambiata grazie all’avvento dei LAI – Long Acting Injectables, farmaci a lunga durata d’azione, che permettono intervalli di somministrazione più lunghi rispetto ai farmaci orali e grazie ai quali il paziente non è più condizionato dall’assunzione giornaliera della terapia. La novità, disponibile ora anche in Italia con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale del decreto di rimborsabilità, è paliperidone palmitato trimestrale, la prima terapia antipsicotica da 4 somministrazioni all’anno.

«Oggi le prospettive e l’orizzonte dei pazienti si allargano significativamente con l’arrivo della prima terapia trimestrale di paliperidone palmitato – spiega Andrea Fagiolini, Professore Ordinario di Psichiatria, Università degli Studi di Siena – una somministrazione limitata a sole 4 volte l’anno, un vero e proprio “respiro di aria fresca” per i pazienti e per gli stessi medici, sempre più liberi dal pensiero della terapia, della non aderenza e delle possibili ricadute. Con la nuova terapia trimestrale il periodo libero dall’obbligo di assumere il farmaco antipsicotico triplica rispetto ai LAI già disponibili e moltiplica di ben 90 volte rispetto alle terapie orali, pur garantendo una capacità almeno equivalente nel mantenere il paziente libero da ricadute e aprendo in questo modo un’opportunità maggiore per programmare, recuperare le dinamiche sociali e ricostruire i legami affettivi».

La schizofrenia comporta un’enorme sofferenza: la distorsione della percezione compromette la capacità mentale e il senso di individualità della persona, la sua risposta affettiva e la capacità di riconoscere la realtà, di comunicare e di relazionarsi con gli altri. «La terapia trimestrale è un passo avanti non solo per la qualità di vita ma anche dal punto di vista clinico, perché l’aderenza al trattamento, favorita da una terapia di 4 somministrazioni all’anno, può diminuire il tasso di ricadute, come dimostrano gli studi clinici effettuati. E questo è vero soprattutto se il trattamento viene iniziato tempestivamente dopo la diagnosi – dichiara Andrea Fagiolini – ogni nuovo episodio psicotico infatti aumenta il rischio di episodi successivi e le ricadute rappresentano il problema principale nella gestione della malattia psicotica, verificandosi nella gran parte dei pazienti. Instaurare precocemente una terapia adeguata può migliorare la gestione della malattia e diminuire il tasso di ricadute: i sintomi della schizofrenia possono essere arginati fin dalla diagnosi grazie a terapie sempre più efficaci e maneggevoli come i LAI, che attualmente vengono utilizzati già all’inizio del percorso di trattamento per aumentare le chance di una vita normale per i pazienti».

Paliperidone palmitato trimestrale è ora disponibile anche in Italia, dopo essere stato approvato dalla Commissione Europea a maggio 2016 per il trattamento della schizofrenia nei pazienti adulti in condizioni clinicamente stabili con paliperidone palmitato a somministrazione mensile. Il modello farmaco-economico di costo-efficacia dimostra che paliperidone palmitato trimestrale determina un miglioramento della qualità di vita, in termini di ricadute, eventi avversi e preferenza del paziente.

Lo sviluppo di paliperidone palmitato trimestrale è solo l’ultimo passo dei 60 anni in psichiatria di Janssen, azienda farmaceutica di Johnson & Johnson: una storia di ricerca & sviluppo per le malattie mentali che comincia nel 1953 quando il suo fondatore, il Dottor Paul Janssen, poi scomparso nel 2003, inizia a occuparsi di disturbi mentali e, nello specifico, di schizofrenia. Oggi, Janssen si afferma come una delle principali aziende attive in questo campo: nei suoi Centri di Ricerca, infatti, si lavora con l’obiettivo di identificare nuovi target per determinate patologie mentali come la depressione, l’insonnia e la schizofrenia. Altra importante mission dell’azienda è unire l’efficacia terapeutica dei propri farmaci con la riabilitazione e il reinserimento nella società dei pazienti.

«Questa nuova terapia è frutto di un impegno costante dell’azienda in ricerca e sviluppo, con l’obiettivo di offrire soluzioni che rendano la vita migliore al paziente. Non ci siamo mai fermati, da 60 anni a questa parte, nel perseguire un progressivo miglioramento che, passo dopo passo e anno dopo anno, porti a risultati concreti. L’area salute mentale ne è un chiaro esempio: nel punto da cui siamo partiti c’era una situazione in cui questi malati venivano isolati e rinchiusi in manicomi, ora siamo arrivati a parlare di una terapia di 4 volte l’anno. Janssen ha avuto un ruolo centrale in questa rivoluzione», ha commentato Massimo Scaccabarozzi, Presidente e Amministratore Delegato Janssen Italia. «Paliperidone palmitato iniezione trimestrale ha la potenzialità per comportare un risparmio di costi per la struttura che lo utilizza. Questo perché il costo mensile della terapia rimane invariato: questa innovazione non determinerà alcun costo aggiuntivo per il Sistema Sanitario, con in più il vantaggio di poter generare un risparmio grazie alla riduzione dei costi correlati alla gestione del paziente, con un minor rischio di ricadute».

La schizofrenia

La schizofrenia è uno dei disturbi psichiatrici più complessi e meno compresi, ed è in genere definita come una condizione cronica e debilitante, a causa del progressivo deterioramento funzionale, collegato alla malattia, che ha un forte impatto dal punto di vista cognitivo, affettivo e sociale; tuttavia alcune persone affette da schizofrenia riescono a mantenere un buon livello di funzionamento, a conservare il loro lavoro e ad avere delle buone relazioni familiari e sociali.

«Secondo le stime dell’OMS, più di 21 milioni di persone al mondo soffrono di schizofrenia; in Italia sono circa 300.000, secondo uno studio condotto con la collaborazione dell’Università di Tor Vergata.
Da tenere presente che le persone affette da schizofrenia hanno una mortalità più del doppio rispetto alla popolazione generale – commenta Alberto Siracusano, Professore Ordinario di Psichiatria Università degli Studi di Roma Tor Vergata, Direttore U.O.C. Psichiatria e Psicologia Clinica Fondazione Policlinico Tor Vergata e Direttore del Dipartimento di Neuroscienze Fondazione Policlinico Tor Vergata – la schizofrenia nel nostro Paese ha un forte impatto economico: il costo totale generato da costi diretti e indiretti è pari a circa 2,7 miliardi di euro. Di questi circa il 50,5%, è costituito da costi indiretti, non direttamente imputabili alla patologia, mentre solo il restante 49,5% è generato da costi diretti, ovvero i costi di ospedalizzazione (compresa la residenzialità e l’assistenza domiciliare), della terapia farmacologica e degli altri trattamenti. È interessante notare che tra i costi diretti, il trattamento farmacologico pesa solo per il 10%, mentre l’80% circa è dato dai costi di ospedalizzazione, residenzialità e assistenza domiciliare».

Gli studi

L’autorizzazione all’immissione in commercio di paliperidone palmitato a iniezione trimestrale è basata su due studi di Fase III. Il primo è stato uno studio randomizzato, multicentrico, in doppio-cieco, controllato con placebo, per la prevenzione delle ricadute in più di 500 persone con schizofrenia. Il secondo è stato uno studio clinico randomizzato, multicentrico, in doppio-cieco che ha messo a confronto l’efficacia e la sicurezza di paliperidone palmitato a iniezione trimestrale rispetto alla somministrazione mensile. Paliperidone palmitato a iniezione trimestrale ha dimostrato di essere altrettanto efficace della rispettiva formulazione mensile nella prevenzione delle ricadute e non è stato associato a nuovi o inattesi segnali di sicurezza.

Come con tutti gli altri farmaci, alcuni pazienti possono riportare degli effetti indesiderati. Gli effetti indesiderati osservati più frequentemente e riportati in ≥ 5% di pazienti nei due studi controllati in doppio-cieco di paliperidone palmitato a iniezione trimestrale sono stati: aumento del peso, infezioni del tratto respiratorio, ansia, mal di testa, insonnia e reazione nella sede d’iniezione.

L’approvazione da parte della Commissione Europea risale a maggio 2016 ed è stata conseguente ad un parere positivo che ha raccomandato l’approvazione di paliperidone palmitato a iniezione trimestrale da parte del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ad aprile 2016. Questa approvazione consente la commercializzazione di paliperidone palmitato a iniezione trimestrale in tutti i 28 Stati Membri dell’Unione Europea così come nei Paesi dello Spazio Economico Europeo (Norvegia, Islanda e Liechtenstein).